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丁秋蓉:基因组编辑在干细胞疾病模型建立和基因治疗中的应用
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课程介绍
介绍了人群疾病基因组学的研究,尤其是全基因 组关联分析(GWAS)和罕见病研究,提示多个基因以及基因组区域和代谢综合征的发病显著相关。深入解析这类遗传发现,我们从基因组学研究出发,综合人多能干细胞疾病模拟、基因组编辑技术和模 式动物平台,对SORT1、AKT2、KLF14等代谢疾病相关基因组位点进行了功能和分子机制的深入解读;并研究利用基因组编辑技术体内直接靶向成体细胞,建立高效、特异和安全的核酸酶体内运输方式,探索潜在的代谢疾病新基因治疗方案。
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讲师介绍
  • 讲师:丁秋蓉(研究员)

    2014年加入中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所,担任研究员、研究组长。课题组致力于利用人类基因组学研究,结合干细胞疾病模拟平台和基因组编辑技术,探索代谢综合征的发病遗传因素,开发个性化医疗和新的基因疗法。